Tag der seltenen Erkrankungen: Medizinische Forschung zeigt neue Wege auf

26.02.2019 – 09:21

Amgen GmbH

München (ots)

   Immunthrombozytopenie (ITP): In den vergangenen Jahren Risiko von 
tödlichen Blutungen halbiert

   - Entschlüsselung der Krankheitsmechanismen legt Basis für 
     Therapieerfolge bei der ITP
   - Mehr Beratung zu seltenen Erkrankungen notwendig 

Rund 16.000 Menschen in Deutschland leiden an chronischer
Immunthrombozytopenie (ITP)(1). Damit ist die ITP eine der 8.000
seltenen Erkrankungen weltweit.(2) Als selten bezeichnet man eine
Krankheit in der EU, wenn nicht mehr als fünf von 10.000 Menschen
betroffen sind. Wie bei vielen anderen seltenen Erkrankungen sind die
Ursachen der ITP noch nicht komplett erforscht. Typisch für seltene
Erkrankungen ist ein komplexes Krankheitsbild, der meist chronische
Verlauf und schwere Beeinträchtigungen durch die Krankheit. Zudem
werden seltene Erkrankungen meist erst spät erkannt und können, so
auch die ITP, häufig nur durch Ausschlussverfahren diagnostiziert
werden. Am Tag der seltenen Erkrankungen am 28. Februar machen
Patienten, Angehörige und Mediziner weltweit auf die sogenannten
‚Waisen der Medizin‘ (‚orphan disease‘) aufmerksam.

Seltene Erkrankung ITP: Gefahr von Blutungen

Die ITP, auch Morbus Werlhof genannt, ist eine Autoimmunerkrankung,
die durch eine verringerte Anzahl an Thrombozyten im Blut
gekennzeichnet ist. Ursache dafür ist einerseits die Zerstörung der
körpereigenen Blutplättchen durch das Immunsystem. Andererseits ist
bei einer ITP-Erkrankung auch die Neubildung von Thrombozyten
gestört. Da Thrombozyten eine wichtige Rolle bei der Blutgerinnung
spielen, sind ITP-Patienten anfällig für Blutungen. So können kleine
Wunden länger bluten, blaue Flecken, Blutungen in der Haut und im
Mundraum vermehrt entstehen und innere Blutungen lebensbedrohlich
verlaufen.

   Medizinischer Fortschritt verbessert Therapiechancen bei ITP 

   Auch wenn die genauen Ursachen dieser Autoimmunerkrankung noch 
nicht erforscht sind, können die Prozesse im Körper bei einer 
ITP-Erkrankung weitgehend nachvollzogen werden. Auf dieses Wissen 
bauen biotechnologische Therapieansätze, die mit dem wichtigsten 
Regulator bei der Entstehung von Thrombozyten, dem sog. 
Thrombopoietin, interagieren und so zur Bildung von neuen 
Blutplättchen führen. "Die medizinische Forschung steht bei seltenen 
Erkrankungen vor großen Herausforderungen", sagt Dr. Roman Stampfli, 
Geschäftsführer der 
Medianote 
Amgen GmbH 
Riesstraße 24 
80992 München 
www.amgen.de 

   Amgen GmbH. "Aufgrund der geringen Patientenzahlen ist es 
schwierig, die genauen Ursachen und Mechanismen der Krankheiten zu 
ermitteln. Das Beispiel ITP zeigt jedoch, wie wichtig es ist, die 
Prozesse bei einer Autoimmunerkrankung zu entschlüsseln, um Therapien
zu entwickeln und die Erkrankung wirksam zu behandeln." Ziel der 
ITP-Behandlung ist es, die Zahl der Thrombozyten so zu steigern, dass
das Blutungsrisiko minimiert wird. Dank des medizinischen 
Fortschritts konnte das Risiko tödlicher Blutungen bei Erwachsenen in
den vergangenen Jahren halbiert werden.(1) "Trotz neuer 
Therapiemöglichkeiten fühlen sich jedoch viele Patienten mit einer 
seltenen Erkrankung, so auch ITP-Patienten, mit ihrer Krankheit 
allein gelassen", erklärte Gabriele Arnold, Leiterin der 
Patientenselbsthilfeorganisation ITP. 

Über Amgen

Amgen ist ein weltweit führendes unabhängiges
Biotechnologie-Unternehmen, das mit nahezu 20.000 Mitarbeitern in
fast 100 Ländern weltweit seit fast 40 Jahren vertreten ist. In
Deutschland arbeiten wir an drei Standorten mit über 750 Mitarbeitern
jeden Tag daran, Patienten zu helfen. Weltweit profitieren jährlich
Millionen von Patienten mit schweren oder seltenen Erkrankungen von
unseren Therapien. Unsere Arzneimittel werden in der Nephrologie,
Kardiologie, Hämatologie, Onkologie, Knochengesundheit und bei
chronisch-entzündlichen Erkrankungen eingesetzt. Neben
Originalpräparaten beinhaltet unser Portfolio auch Biosimilars. Wir
verfügen über eine vielfältige Pipeline. www.amgen.de

Referenzen 1. https://www.onkopedia.com/de/onkopedia/guidelin
es/immunthrombozytopenie-itp/@@view/html/index.html,

letzter Abruf: Februar 2019 2. https://www.bundesgesundheitsmini
sterium.de/themen/praevention/gesundheitsgefahren/seltene-erkrankunge
n.html, letzter Abruf: Februar 2019

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Bestimmungen, klinischen Studien und Richtlinien sowie nationalen und
internationalen Trends zur Eindämmung von Kosten im Gesundheitswesen
beeinflusst werden. Überdies unterliegen unsere Forschungs- und
Testarbeit, unsere Preisbildung, unser Marketing und andere
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staatliche Aufsichtsbehörden. Wir oder andere könnten nach der
Markteinführung unserer Produkte Sicherheits- oder
Herstellungsprobleme oder Nebenwirkungen feststellen. Unser
Unternehmen könnte von behördlichen Untersuchungen,
Rechtsstreitigkeiten und Produkthaftungsklagen betroffen sein.
Darüber hinaus könnte unser Unternehmen von neuen Steuergesetzen
betroffen sein, die zu erhöhten Steuerverbindlichkeiten führen. Für
den Fall, dass wir unseren Verpflichtungen aus der mit den
US-Regierungsbehörden geschlossenen Vereinbarung zur
Unternehmensintegrität nicht nachkommen, drohen beträchtliche
Sanktionen. Außerdem könnte der Schutz der für unsere Produkte und
unsere Technologie angemeldeten und erteilten Patente von unseren
Mitbewerbern angegriffen, außer Kraft gesetzt oder unterlaufen
werden. Zudem könnten wir in aktuellen oder zukünftigen
Rechtsstreitigkeiten unterliegen. Wir führen einen Großteil unserer
kommerziellen Fertigung in wenigen Schlüsselbetrieben durch und sind
darüber hinaus bei unseren Herstellungsaktivitäten teilweise von
Dritten abhängig. Lieferengpässe können den Vertrieb bestimmter
aktueller Produkte und die Entwicklung von Produktkandidaten
beschränken. Zudem stehen wir bei vielen der von uns vermarkteten
Produkte sowie in Bezug auf die Entdeckung und Entwicklung neuer
Produkte in Konkurrenz zu anderen Unternehmen. Die Entdeckung oder
Identifizierung neuer Produktkandidaten kann nicht garantiert werden,
und der Schritt vom Konzept zum Produkt ist nicht gesichert. Daher
kann nicht dafür garantiert werden, dass ein bestimmter
Produktkandidat erfolgreich sein und vermarktet werden wird. Des
Weiteren werden manche Rohstoffe, Medizinprodukte und Komponenten für
unsere Produkte ausschließlich von Drittanbietern geliefert. Die
Entdeckung signifikanter Probleme mit einem Produkt, das einem
unserer Produkte ähnelt, kann auf eine gesamte Produktklasse
zurückfallen und den Vertrieb der betreffenden Produkte, unser
Unternehmen und unser Betriebsergebnis stark beeinträchtigen. Die
Akquisition anderer Unternehmen oder Produkte unsererseits sowie
unsere Anstrengungen zur Eingliederung aufgekaufter Betriebe kann
fehlschlagen. Möglicherweise gelingt es uns nicht, Geld zu günstigen
Konditionen am Kapital- und Kreditmarkt aufzunehmen oder überhaupt
Geld aufzunehmen. Wir sind immer stärker von IT-Systemen,
Infrastruktur und Datensicherheit abhängig. Unser Aktienkurs schwankt
und kann von unterschiedlichsten Ereignissen beeinflusst werden.
Unser Geschäftserfolg kann die Zustimmung unseres Verwaltungsrats zur
Ausschüttung einer Dividende sowie unsere Fähigkeit zur Zahlung einer
Dividende oder zum Rückkauf unserer Stammaktien beschränken.

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